Im September 2023 wurde im Journal of Neurology Neurosurgery and Psychiatry (JNNP) eine Arbeit aus Schweden veröffentlicht (Haematopoietic stem cell transplantation for treatment of relapsing-remitting multiple sclerosis in Sweden: an observational cohort study | Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry (bmj.com), in der eine retrospektive Analyse zum Einsatz der autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (aHSCT) zur Behandlung der schubförmig remittierenden Multiplen Sklerose (RRMS) dargestellt wird. Hier mehr zu den Ergebnissen der schwedischen Studie:
Die aHSCT gilt angesichts bisher vorliegender Studien als wirkungsvolle Maßnahme insbesondere bei hochaktiven MS Verläufen, ist aber noch nicht in die meisten nationalen klinischen Leitlinien integriert. Daher bestand das Ziel der schwedischen Studie darin, die Wirksamkeit und Sicherheit bei der Implementierung von aHSCT in der routinemäßigen Gesundheitsversorgung zu bewerten.
Stammzelltherapie bei MS auch in Deutschland großes Thema
Die Analyse umfasste 174 RRMS-Patienten, die vor dem 1. Januar 2020 in Schweden mit aHSCT behandelt wurden. Die verfahrensbezogene Sicherheit wurde durch die Analyse von Daten aus dem Zeitraum von 100 Tagen nach der aHSCT bewertet. Um es an dieser Stelle direkt vorwegzunehmen – es gab erfreulicherweise keine Todesfälle im Zusammenhang mit der Behandlung, das Sicherheitsprofil wurde von den Autoren als akzeptabel eingestuft. Hinsichtlich der Wirkung zeigen bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 5,5 Jahren 73 % der eingeschlossenen Patienten keine Anzeichen einer Krankheitsaktivität. Bei 54 % der Patienten wurde eine Verbesserung der Behinderung festgestellt, 37 % blieben stabil und 9 % zeigten weiterhin eine Verschlechterung. Angesichts dieser Ergebnisse empfehlen die Autoren, das Verfahren als Standardbehandlung für Patienten mit hochaktiver RRMS einzustufen.
Damit unterstreicht die schwedische Studie den Wert der aHSCT für Patienten mit hochaktiver Multipler Sklerose, insbesondere weil die Methode mittlerweile auch ein akzeptables Sicherheitsprofil aufweist. Auch in Deutschland ist das Thema von großer Bedeutung – es sind ähnliche Analysen geplant und es wurde eine deutschlandweite Initiative von MS Zentren gestartet, um die Finanzierung der aHSCT bei ausgewählten Patienten sicherzustellen. Hierfür wurde vom Kompetenznetzwerk MS (KKNMS) eine Task Force aHSCT gegründet, die bereits Kriterien für den Einsatz der aHSCT konsentiert hat und sich auch um die zukünftige Finanzierung kümmern wird. Wer genauer wissen will, wie der aktuelle Stand aussieht und welche Kriterien für den Einsatz der aHSCT definiert wurden, dem sei das Positionspapier der Taskforce und die entsprechenden Patienteninformationen auf der Homepage des KKNMS empfohlen (https://www.kompetenznetz-multiplesklerose.de/).
aHSTC und Ocrelizumab ähnlich wirksam
Bei aller Euphorie muss man jedoch akzeptieren, dass es sich bei der aHSCT zwar vermutlich um eine der wirksamsten Immuntherapien handelt, sie aber keine regenerative Therapie darstellt. Das bedeutet im Kern werden jüngere Patienten (< 50 Jahre) mit noch erhaltener Gehfähigkeit (EDSS 6) und hoher Krankheitsaktivität bei kurzer Krankheitsdauer (< 10 Jahren) von der Therapie profitieren.
Darüber hinaus sollte man auch erwähnen, dass im Sommer dieses Jahrs in JAMA Neurology eine Studie erschienen ist, die mithilfe einer statistischen Methode auf der Datengrundlage des MS Base Registers die Wirksamkeit der aHSCT bei hoch-aktiven MS Patienten mit der Wirksamkeit von hochwirksamen MS Medikamenten verglichen hat (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37437240/). Diese Studie konnte zeigen, dass die aHSCT bei der Verhinderung von Schüben und der Verbesserung von Behinderung zwar signifikant wirksamer war als Fingolimod, aber nur geringe Unterschiede beim Vergleich mit Natalizumab gefunden wurden. Kein Unterschied in der Wirksamkeit zeigte sich bei dem Vergleich der aHSCT Patienten mit Patienten, die Ocrelizumab erhalten haben.
Natürlich kann man bei den MS Base Auswertungen methodisch Kritik üben – aber die Studie weist darauf hin, dass eine Überhöhung der aHSCT sicherlich fehl am Platz ist und dass eine konsequente Behandlung mit hochwirksamen MS Therapien bis auf weiteres eine sinnvolle Strategie darstellt – insbesondere auch vor dem Hintergrund einer bisher im Verhältnis zur Wirksamkeit guten Medikamentensicherheit.
- Jüngster Beitrag zu MS und Stammzelltherapie auf MS-Docblog: Neuronale Stammzelltherapie bei MS
- Jüngster Beitrag zu MS und Stammzelltherapie auf amsel.de: MS-Mittel und Stammzelltherapie ähnlich wirksam?
